全程导医网 徐州健康信息：近日，一项来自徐州医科大学附属医院的重大医学研究成果引发全球关注。该院神经内科崔桂云教授、张勇教授团队联合徐州医科大学肿瘤研究所施明教授团队，在国际顶尖期刊《Science》子刊《Science Advances》发表了关于BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞治疗难治性重症肌无力的重要研究成果，标志着我国在自身免疫疾病治疗领域取得突破性进展。
直面临床困境 创新智慧重启生命希望
重症肌无力是一种由自身抗体介导的神经肌肉接头功能障碍所致的慢性自身免疫性疾病，其治疗一直是世界性难题。研究团队介绍，尽管现有治疗手段不断进步，但临床上仍有部分患者对包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂以及新型生物制剂在内的多种治疗方案均不敏感，其治疗陷入临床困境。
“我是2019年发病的，之后在全国很多医院都治疗过，但病情始终控制不住，越来越严重，出现呼吸、吞咽困难，眼睛重影，无法行走，整个人备受折磨。”患者孙先生(化名)回忆道。
“这些难治性患者在接受所有可用治疗后病情仍持续进展，日常生活受到严重限制，甚至出现呼吸困难等危险。”科研团队负责人之一，徐州医科大学附属医院神经内科主任医师、博士生导师张勇介绍说。因此，寻找能够从根本上重建免疫稳态的治疗新策略，成为亟待突破的临床难题。
创新双靶点设计 实现免疫系统精准重启
面对这一挑战，徐州医科大学附属医院神经内科崔桂云教授、张勇教授团队联合徐州医科大学肿瘤研究所施明教授团队，创新性地采用了BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法。
“CAR-T细胞治疗与传统治疗有着本质区别。”张勇教授解释道，“传统药物治疗是抑制免疫，而CAR-T细胞治疗是通过获取患者的T细胞，在体外进行基因改造后回输到患者体内。它能够精准识别并清除致病细胞，帮助患者的免疫系统实现‘重启’，从而让患者达到不再服药的临床缓解状态。”
研究显示，6例接受治疗的难治性重症肌无力患者在接受氟达拉滨和环磷酰胺预处理后，输注自体来源的CAR-T细胞。所有患者均观察到快速、完全的B细胞清除，且CAR-T细胞在体内呈现良好的扩增和记忆特性。
“CAR-T回输22天后，我就明显感到身体在恢复，行动基本恢复正常。我要特别感谢张主任团队!”患者耿先生(化名)激动地说。
疗效显著突破，停药缓解成为现实
临床结果令人振奋。经过12个月随访观察，5例患者实现完全停药且无症状的深度缓解，部分患者甚至达到抗体转阴。特别值得关注的是，这些患者此前均需依赖多种药物维持，如今不仅成功停用所有药物，而且日常活动能力完全恢复，生活质量得到根本性改善。
“作为首例接受CAR-T治疗的重症肌无力患者，我现在的恢复情况远超预期。”患者戴先生(化名)表示，“曾经在ICU我需要靠呼吸机维持生命，如今我不仅能自主呼吸，整个人的精神状态也焕然一新。感谢张主任团队给了我新生。”
来自江西的患者许先生(化名)补充道：“我患病十余年，重症肌无力带来的不仅是身体上的不便，更有精神上的痛苦。我目前接受CAR-T治疗已经半年了，恢复情况特别好。作为一名师范生，我终于看到了站上讲台的希望。”
在安全性方面，研究结果同样令人鼓舞。与传统CAR-T治疗血液肿瘤时高发的副作用不同，本研究仅2例患者出现轻微发热(1级CRS)，无任何神经毒性事件发生。这种优异的安全性特征，为该疗法的推广应用奠定了坚实基础。
“我院自2015年开展CAR-T临床研究，在血液肿瘤领域取得显著成果，相关研究被写入2021年版《中国CAR-T专家共识》。”徐州医科大学附属医院药物临床试验机构办公室主任樊红彬介绍，“近五年来，我们进一步将CAR-T技术拓展至神经、呼吸、消化等领域，极大拓宽了该技术的应用范围。”
“中国方案”亮相 开辟自身免疫疾病治疗新路径
此项研究通过长期随访和深度机制研究，验证了CAR-T在自身免疫病中实现“操作性免疫重置”的可行性。据悉，该团队此前已在《柳叶刀》子刊《eClinicalMedicine》上发表相关积极研究成果，Ⅰ期临床试验显示，18例难治性重症肌无力患者中，83.3%达到微小症状状态，88.9%成功停用糖皮质激素，展现出广阔的临床应用前景。
随着研究成果的正式发表，这项“中国方案”正在引发全球医学界的广泛关注与认可，有望为更多自身免疫疾病患者带来新生希望。研究团队表示，将继续深化相关研究，推动这一创新疗法早日惠及更多患者。
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